توضیحات
قرص سدیم فنیل بوتیرات آمونپس Ammonaps
قرص سدیم فنیل بوتیرات آمونپس Ammonaps به عنوان درمان کمکی در مدیریت مزمن اختلالات چرخه اوره، شامل کمبود کربامیل فسفات سنتتاز، اورنیتین ترانس کاربامیلاز یا آرژنینوسوکسینات سنتتاز معرفی شده است.
این دارو در همه بیماران با شروع نوزادی (کمبود کامل آنزیم، در 28 روزگی) اندیکاسیون دارد. همچنین در بیماران مبتلا به بیماری دیررس (کمبود جزئی آنزیم، بعد از ماه اول تولد) که سابقه آنسفالوپاتی هیپرآمونیمیک دارند، اندیکاسیون دارد.
عملکرد قرص سدیم فنیل بوتیرات آمونپس
چرخه اوره فرآیندی است که به بدن کمک می‌کند نیتروژن زائد را که از تجزیه پروتئین غذا ایجاد می‌شود، خارج کند. افراد مبتلا به اختلال چرخه اوره، ژنی را که به آنها کمک می‌کند از شر این مواد زائد خلاص شوند را از دست داده‌اند. در نتیجه، سطح نیتروژن به شکل آمونیاک که بسیار سمی است، به خصوص برای مغز تجمع می یابد.
قرص سدیم فنیل بوتیرات یک جایگزین به بدن می‌دهد که می‌تواند به نیتروژن متصل شود و ماده‌ای را تشکیل دهد که می‌تواند از طریق ادرار از بدن خارج شود.
علاوه بر این، داروی فنیل بوتیرات سدیم همچنین به عنوان یک مهارکننده هیستون داستیلاز عمل می‌کند که می‌تواند بقای نورون‌های حرکتی را تحریک کند. به همین دلیل برای استفاده در درمان اسکلروز جانبی آمیوتروفیک (ALS) مورد مطالعه قرار گرفته است.
فارماکودینامیک قرص سدیم فنیل بوتیرات آمونپس
قرص سدیم فنیل بوتیرات یک داروی جانبی است و به سرعت به فنیل استات متابولیزه می‌شود. فنیل استات یک ترکیب فعال متابولیکی است که از طریق استیلاسیون با گلوتامین کونژوگه می‌شود و فنیل استیل گلوتامین را تشکیل می دهد. سپس توسط کلیه‌ها دفع می‌شود. بر اساس مطالعات دفع فنیل استیل گلوتامین در بیماران مبتلا به اختلالات چرخه اوره، می‌توان تخمین زد که به ازای هر گرم سدیم فنیل بوتیرات تجویز شده، بین 0.12 تا 0.15 گرم نیتروژن فنیل استیل گلوتامین تولید می‌شود.
در نتیجه، فنیل بوتیرات سدیم باعث کاهش سطح آمونیاک و گلوتامین پلاسما در بیماران مبتلا به اختلالات چرخه اوره می‌شود. تشخیص زودهنگام و شروع سریع درمان برای بهبود بقا و نتیجه بالینی مهم است.
نحوه مصرف دارو
استفاده از قرص سدیم فنیل بوتیرات آمونپس Ammonaps برای بزرگسالان و کودکانی که قادر به مصرف قرص هستند تجویز می‌شود. همچنین به صورت پودر برای نوزادان، کودکانی که قادر به مصرف قرص نیستند و برای بیماران مبتلا به دیسفاژی (دشواری در بلع) هستند، تجویز می‌شود.
دوز روزانه باید به صورت جداگانه با توجه به تحمل پروتئین بیمار و مصرف روزانه پروتئین رژیم غذایی مورد نیاز برای ارتقاء رشد و تکامل تنظیم شود.
دوز کلی معمول روزانه سدیم فنیل بوتیرات در تجربه بالینی عبارتند از:
450 – 600 mg/kg/day در کودکان با وزن کمتر از 20 کیلوگرم.
9.9 – 13.0 mg/kg/day در کودکان با وزن بیش از 20 کیلوگرم، نوجوانان و بزرگسالان.
به طور کلی دوز روزانه باید به مقادیر مساوی تقسیم شود و با هر وعده غذایی (به عنوان مثال سه بار در روز) مصرف شود. قرص‌ها باید با حجم زیادی آب مصرف شوند.
قرص‌ها باید با رژیم غذایی خاص کم پروتئین مصرف شوند.
عوارض جانبی دارو
شایع‌ترین عوارض جانبی شامل:
قاعدگی نامنظم
آمنوره (عدم قاعدگی)
اسید زیاد در مایعات بدن (اسیدوز)
سطوح پایین آلبومین خون (هیپوآلبومینمی)
واکنش‌های آلرژیک
تداخلات دارویی
مصرف همزمان داروی پروبنسید ممکن است بر دفع کلیوی محصول کونژوگه سدیم فنیل بوتیرات تأثیر بگذارد.
طبق مطالعات در مورد هیپرآمونمی که توسط هالوپریدول و والپروات ایجاد شدند، کورتیکواستروئیدها ممکن است باعث تجزیه پروتئین بدن و در نتیجه افزایش سطح آمونیاک پلاسما شوند. هنگام استفاده از این داروها، نظارت بیشتر بر سطح آمونیاک پلاسما توصیه می‌شود.
هشدارها و اقدامات احتیاطی
در صورت بارداری و شیردهی از مصرف این دارو خودداری کنید.
در صورت حساسیت به این قرص از استفاده آن پرهیز کنید.
هنگام مصرف این دارو از رانندگی و کار با ماشین‌آلات خودداری کنید.
قرص سدیم فنیل بوتیرات آمونپس نباید در بیماران مبتلا به دیسفاژی به دلیل خطر احتمالی زخم مری در صورت عدم رسیدن سریع قرص به معده استفاده شود.
این دارو سرشار از سدیم است و باید به ویژه برای کسانی که رژیم غذایی کم نمک دارند تجویز شود. بنابراین در بیماران مبتلا به نارسایی احتقانی قلب یا نارسایی شدید کلیه و در شرایط بالینی که احتباس سدیم همراه با ادم وجود دارد، این قرص باید با احتیاط مصرف شود.
از آنجایی که قرص سدیم فنیل بوتیرات آمونپس متابولیسم و دفع فنیل بوتیرات سدیم کبد و کلیه‌ها را درگیر می‌کند، باید در بیماران مبتلا به نارسایی کبدی یا کلیوی با احتیاط مصرف شود.
پتاسیم سرم باید در طول درمان کنترل شود، زیرا دفع کلیوی فنیل استیل گلوتامین ممکن است باعث از دست دادن پتاسیم در ادرار شود.
حتی در درمان، آنسفالوپاتی هیپرآمونیمیک حاد ممکن است در تعدادی از بیماران رخ دهد.
این قرص برای مدیریت هیپرآمونمی حاد، که یک اورژانس پزشکی است، توصیه نمی‌شود.
شرایط نگهداری دارو
دور از دید و دسترس کودکان نگهداری کنید.
در برابر نور، گرما و رطوبت محافظت کنید.
در دمای اتاق بین 15 تا 30 درجه سانتی‌گراد نگهداری کنید.
برای کسب اطلاعات بیشتر می‌توانید با کارشناسان شرکت سینا پیشگام دارو نوین تماس بگیرید.
